Un bărbat cu diabet de tip 1 a devenit primul pacient care își produce propria insulină după ce a primit transplanturi de celule proiectate genetic, fără a avea nevoie de medicamente pentru a preveni respingerea.
Cazul, publicat luna aceasta în New England Journal of Medicinemarchează o potențială descoperire în tratamentul bolii, care afectează 9,5 milioane oameni din întreaga lume.
Diabetul de tip 1 apare atunci când sistemul imunitar al unui pacient distruge celulele specializate, numite celule de insulă, în pancreasul lor care sunt responsabile de producerea insulinei, hormonul care ne reglementează nivelul de zahăr din sânge. Starea poate fi gestionată cu doze obișnuite de insulină sintetică, dar nu există leac.
Transplanturile de celule de insulă pot oferi o aprovizionare pe termen lung de insulină pentru persoanele cu diabet zaharat de tip 1. Cu toate acestea, după ce a primit un transplant, sistemul imunitar al pacientului poate recunoaște noul organ ca obiect străin, declanșând un răspuns care poate distruge țesutul transplantat. Drept urmare, pacienții cu transplant trebuie să ia medicamente imunosupresive pentru tot restul vieții, ceea ce le lasă susceptibile la infecții.
Pentru a depăși aceste obstacole, oamenii de știință din Suedia și Statele Unite au transplantat celulele insulei din pancreasul unui donator care a fost modificat genetic folosind Tehnologia CRISPR Pentru a suprima respingerea de către sistemul imunitar al destinatarului. Este prima dată când tratamentul a fost testat pe un om.
La douăsprezece săptămâni de la primirea celulelor modificate genetic, receptorul de transplant a continuat să producă insulină fără un răspuns imun.
În lucrarea lor, autorii au scris că studiul lor, deși preliminar, a sugerat că celulele de transplant de inginerie genetic pentru a sustrage sistemul imunitar al receptorului a fost un instrument valoros pentru evitarea respingerii de celule sau organe noi de către sistemul imunitar.
În această nouă abordare, cercetătorii au folosit CRISPR pentru a crea trei modificări ale codului genetic al celulelor donate, astfel încât să aibă mai puțin probabil să aibă un răspuns imun.
Două dintre aceste modificări au redus nivelurile de proteine pe suprafața celulelor care semnalează celulele noastre din sânge albe despre faptul că o celulă este străină sau nu. O a treia editare a sporit producția unei proteine care descurajează atacul din alte celule imune numite CD47.
Celulele editate genetic au fost apoi injectate în antebrațul bărbatului. Corpul său a lăsat celulele modificate singure, iar celulele supraviețuitoare au produs insulină ca normal.
Deși bărbatului a primit o doză mică de celule editate și va necesita în continuare tratament zilnic cu insulină, cazul sugerează că procedura poate fi făcută în siguranță.
Următorul pas al cercetătorilor este să efectueze studii de urmărire pentru a afla dacă celulele pot supraviețui pe termen lung, ceea ce ar face mai ușor gestionarea bolii și ar putea oferi o cură. De asemenea, trebuie să facă teste suplimentare pentru a determina dacă abordarea funcționează la alți pacienți.