Medicamentul de 158.000 USD a fost scos de pe piață după ce a eșuat într-un studiu clinic amplu

În afara pieței –

Medicamentul nu este acum disponibil pentru noii pacienți; producătorul său să concedieze 70% dintre angajați.

Amylyx, producătorul unui nou medicament pentru tratarea SLA, retrage acel medicament de pe piață și concediază 70% dintre lucrători după ce un studiu clinic amplu a constatat că medicamentul nu a ajutat pacienții, conform unui anunț al companiei de joi.

Medicamentul, Relyvrio, a câștigat aprobarea de la Food and Drug Administration în septembrie 2022 pentru a încetini progresia SLA (scleroza laterală amiotrofică sau boala Lou Gehrig). Cu toate acestea, datele din spatele deciziei controversate au fost în cel mai bun caz șocante; sa bazat pe un studiu pe doar 137 de pacienți care au avut câteva puncte slabe și semnificația statistică îndoielnică, iar consilierii FDA au votat inițial împotriva aprobării. Totuși, având în vedere severitatea bolii neurogenerative și lipsa unor tratamente eficiente, FDA a acordat în cele din urmă aprobarea cu condiția ca compania să lucreze la un studiu clinic de fază III pentru a-și consolida beneficiile pretinse.

Relyvrio – o combinație de două medicamente generice existente – a intrat pe piață cu un preț de listă de 158.000 USD.

Luna trecută, compania a anunțat rezultatele de top din acel studiu de 48 de săptămâni, randomizat, controlat cu placebo, care a implicat 664 de pacienți: Relyvrio nu a reușit să îndeplinească niciunul dintre obiectivele procesului. Medicamentul nu a îmbunătățit funcțiile fizice ale pacienților, care au fost notate pe un test standardizat specific pentru SLA, nici nu a îmbunătățit calitatea vieții, funcția respiratorie sau supraviețuirea generală. La acel moment, co-CEO ai companiei s-au declarat „surprinși și profund dezamăgiți” de rezultat, iar compania a recunoscut că are în vedere retragerea voluntară a medicamentului de pe piață.

În anunțul de joi, compania a numit retragerea pieței lui Relyvrio un „moment dificil pentru comunitatea ALS”. Pacienții care iau deja medicamentul care doresc să-l ia în continuare vor putea face acest lucru printr-un program gratuit de medicamente, a spus compania. Nu mai este disponibil pentru pacienții noi, începând de joi.

Amylyx se „restructura” acum pentru a se concentra pe alți doi candidați la medicamente care tratează diferite boli neurodegenerative. Schimbarea va include concedierea a 70% din forța de muncă, care, potrivit The Washington Postinclude peste 350 de angajați.

Relyvrio face parte dintr-o serie de medicamente la fel de controversate pentru bolile neurodegenerative devastatoare care au obținut aprobarea FDA în ciuda datelor îndoielnice. În ianuarie, producătorul de medicamente Biogen a anunțat că este abandonând Aduhelm, un medicament foarte controversat pentru Alzheimer care a eșuat două încercări mari înainte de aprobarea sa puternic criticată.