Într-un studiu clinic în stadiu incipient, oamenii de știință au folosit celule imune de proiectare pentru a „reporni” sisteme imunitare a pacienților cu diferite boli autoimune.
Studiul a folosit o formă de terapie cu celule T cu receptorul antigen himeric (CAR), care a devenit un tratament de bază pentru cancerele de sânge, cum ar fi leucemie.
Doar câțiva pacienți au fost incluși în acest studiu inițial, iar studiul a fost scurt – așa că este prea devreme să spunem dacă acest tratament funcționează pe termen lung. Dar markerii bolii din sângele pacienților sugerează că procesele autoimune au fost oprite, cel puțin pentru moment.
Dacă această terapie se dovedește eficientă în studiile de urmărire mai mari și mai lungi, ar putea schimba modul în care sunt tratate bolile autoimune.
„Cred că va schimba standardul de îngrijire în lupus”, a spus co-autorul studiului Dr. Georg Schettvicepreședinte de cercetare și șef al Departamentului de Medicină Internă la Universitatea Friedrich-Alexander Erlangen-Nürnberg din Germania.
Schett a prezentat rezultatele trials duminică (17 noiembrie) la reuniunea Colegiului American de Reumatologie din Washington, DC. Descoperirile nu au fost încă revizuite de colegi sau publicate într-un jurnal științific.
De obicei, lupus pacientii trebuie sa urmeze tratamente imunosupresoare pe viata; prin comparație, noua terapie necesită doar o singură perfuzie. „Dacă ai o singură perfuzie și nu mai ai nevoie de nimic, ești liber”, a spus Schett pentru Live Science.
Studiul a fost un „studiu de coș”, numit așa pentru că pacienții cu afecțiuni diferite sunt aruncați într-un singur coș și toți li se administrează același tratament. În acest caz, echipa a tratat 15 pacienți – 11 cu lupus sever, trei cu scleroza sistemica si unul cu miopatii inflamatorii idiopatice.
Aceste boli autoimune au simptome diferite, cum ar fi slăbiciune musculară, piele îngroșată și insuficiență renală. Cu toate acestea, toate sunt cauzate de un subset de celule B ale corpului, un tip de celulă imunitară, care devin necinstiți și se declanșează. anticorpi care vizează țesutul unei persoane pentru distrugere.
În mod normal, celulele B lucrează alături de celulele T, care ajută la chemarea celulelor B în acțiune și, de asemenea, pot ucide celulele direct. Cel mai comun tip de terapie cu celule CAR T funcționează prin modificarea genetică a celulelor T ale pacientului, astfel încât acestea să poată identifica și ucide celulele B canceroase mai eficient.
În noul studiu, echipa a dat fiecăruia dintre cei 15 pacienți cu boală autoimună severă o perfuzie din aceste celule imunitare de proiectare. Celulele CAR T au vânat și eliminat apoi toate celulele B ale corpului – atât pe cele sănătoase, cât și pe cele care conduc boli autoimune.
La șapte zile după acest tratament, celulele de proiectare au eliminat toate celulele B care circulau în fluxul sanguin al pacienților. Până la două luni, nu au rămas celule B în niciun țesut, a spus Schett.
Cu toate acestea, la trei luni după perfuzie, organismul a completat populația de celule B – iar celulele B păreau să fie sănătoase.
„Este ca un buton de resetare pe un computer”, a spus Schett. „Doar luați totul, îl închideți și apoi repornește într-un mod normal și nu are acestea. [autoimmune] mai celule B.”
Studiul a fost conceput pentru a testa siguranța noului tratament, nu cât de bine tratează bolile autoimune. Dar markerii „surogat” ai bolii, cum ar fi nivelurile de anticorpi care vizează țesuturile și celulele T din sânge, păreau a fi normalizați.
În plus, toți pacienții au renunțat la tratamentele lor tradiționale de la perfuzii – cea mai lungă de 11 luni acum.
Una dintre cele mai mari îngrijorări legate de terapia CAR T utilizată în cancer este „sindromul de eliberare de citokine”, în care organismul erupe într-o stare severă. inflamaţie după tratament. Această reacție nu părea să fie o problemă mare aici, au raportat cercetătorii.
Ca urmare, echipa va evalua eficacitatea medicamentului în studii mai mari. Ei vor continua, de asemenea, să urmărească acești pacienți inițiali pentru perioade mai lungi, a spus Schett.
Comentarii recente