Anul acesta a adus aprobarea medicamentelor care ar putea schimba paradigma: ianuarie a adus un nou medicament pentru Alzheimer este doar al doilea de acest gen, a văzut May prima terapie genică pentru o tulburare rară, debilitantă de vezicule ale pielii, iar din iunie, psihedelicele pot fi acum utilizate ca tratamente psihiatrice în Australia. (Cu studiile în curs de desfășurare în SUA, am putea fi aproape în urmă cu ultimul.)
Dar, fără îndoială, cea mai formativă dezvoltare la care am asistat în medicină anul acesta a fost aprobarea prima terapie din lume construită pe instrumentul de editare genetică CRISPR.
Au trecut doar 11 ani de când CRISPR a fost lansat la faimă ca sistem de editare genetică, datorită unei lucrări fundamentale din 2012. Este remarcabil faptul că oamenii de știință au reușit să coopteze rapid sistemul de apărare microbiană ca medicament util. Și de la apariția sa, s-a prezis că CRISPR va fi un potențial schimbător de joc pentru afecțiuni precum boala secerică – adică afecțiuni care au o cauză genetică discretă, bine definită – și este încurajator să vezi că această predicție se împlinește acum.
Și vor fi mai multe știri CRISPR în 2024, ca terapii suplimentare pentru totul de la HIV la colesterol ridicat trece prin încercări. Cred că într-o zi ne vom uita înapoi la aprobarea primei terapii CRISPR în termeni de „înainte și după” – ar putea marca începutul unei noi ere în medicină, una care vine cu dileme etice pe care nu le-am abordat pe deplin. inca.
REPROGRAMAREA INFLAMAȚIEI: Reporterul nostru de sănătate Emily Cooke a scris despre unul dintre supereroii corpului nostru, care poate deveni uneori un răufăcător: inflamația. Oamenii de știință lucrează să domnească în inflamația cronică în organism — în loc să o dezactiveze până la capăt, ceea ce ar împiedica sistemul imunitar, ei dezvoltă strategii pentru a reduce pur și simplu cadranul. Există o modalitate de a transforma inflamația dăunătoare și continuă într-o strategie de apărare utilă și tranzitorie?
ANTIBIOTICE DE RETRAGERE: Am scris despre medicamente emergente care ar putea înlocui antibioticele, care devin mai puțin eficiente de la an la an. Răspândirea rezistenței la antibiotice reprezintă o amenințare majoră pentru umanitate, făcând infecțiile comune mai greu de vindecat. Trebuie să găsim medicamente care sunt invulnerabile la rezistența la medicamente, așa că oamenii de știință caută săbii mici, proteice; molecule proiectate cu precizie; virusuri care distrug bacteriile; și CRISPR.
MENTIUNI ONORABILE: Efortul global de a pune capăt epidemiei de SIDA până în 2030 este încă merge puternic – dar se confruntă cu obstacole înalte. Între timp, am văzut câțiva oameni să se alăture listei scurte de persoane care au potential a fost vindecat de HIV. Într-o schimbare mare, FDA și-a retras regula potrivit căreia medicamentele trebuie testate la animale care urmează să fie aprobate. Alternative potențiale la testarea pe animale, cum ar fi organoidele, au devenit mai sofisticat iar unii au chiar a fost valorificat în sisteme informatice. Și în sfârșit, 2023 ne-a adus prima schiță a „pangenomului” uman și cea mai detaliată hartă a creierului uman conceput vreodată – așa că, chiar dacă dezvoltarea medicamentelor avansează într-un ritm rapid, încă învățăm despre fundamentele a ceea ce ne face oameni.
Ca întotdeauna, mulțumim pentru citit și ne vedem în 2024!