Pentru prima dată, oamenii de știință au intrat China a reprogramat celulele adipoase ale unei femei pentru a le transforma în celule pancreatice producătoare de insulină, care i-au inversat diabetul de tip 1.
Faptul se adaugă la un număr tot mai mare de dovezi că celulele stem reprogramate ar putea fi folosite într-o zi pentru a trata sau vindeca boala cronică. Pacienta tratată în studiul recent încă nu are nevoie de insulină injectată la un an de la procedura ei.
Aceste descoperiri sunt „foarte incitante”, a spus Dr. Kevan Heroldprofesor CNH Long de imunobiologie și de medicină la Yale School of Medicine, care nu a fost implicat în cercetare.
Insulina este cheia chimică care permite moleculelor de zahăr să iasă din sânge și să intre în celule, unde pot fi folosite ca combustibil. În diabet de tip 1cu toate acestea, sistemul imunitar distruge celulele producătoare de insulină ale organismului, care sunt amplasate în „mini-organe” mai mari din pancreas, numite insulițe.
Fără insulină, celulele sunt lipsite de combustibil în timp ce nivelul zahărului din sânge crește. În cazuri extreme, oamenii mor în timp ce organismul produce compuși acizi, cunoscuți sub numele de cetone, în încercarea de a produce suficientă energie pentru ca celulele să supraviețuiască.
În noul studiu, care a fost publicat joi (31 octombrie) în jurnal Celulăoamenii de știință au luat celule adipoase de la un pacient cu diabet de tip 1 și au folosit substanțe chimice pentru a le transforma înapoi în celule stem „pluripotente”, ceea ce înseamnă că se pot transforma în orice tip de celulă.
După ce au revenit celulelor în această stare, oamenii de știință le-au convins chimic să devină celule insulare. Aceste noi celule insulare au fost apoi implantate în abdomenul pacientului.
Înainte de a fi supusă acestui tratament experimental, pacienta s-a străduit să-și controleze glicemia, petrecând mai puțin de jumătate din timp într-un interval sănătos de zahăr din sânge „țintă”, a spus autorul principal al studiului. Hongkui Dengcercetător la Centrul Peking-Tsinghua pentru Științe Vieții de la Universitatea Peking din Beijing. După transplantul de celule al pacientului, timpul ei în zona țintă „s-a îmbunătățit la peste 98%”, a declarat Deng pentru Live Science într-un e-mail.
La 75 de zile de la transplant, pacienta nu mai avea nevoie să-și injecteze insulină pentru a-și controla glicemia.
„Rapiditatea cu care pacientul a arătat inversarea diabetului și a obținut independența de insulină după transplant a fost surprinzătoare”, a spus Deng. „Această descoperire a sugerat un potențial remarcabil al acestei strategii terapeutice”.
Transplantarea celulelor insulare la pacienți nu este o abordare nouă. Timp de trei deceniioamenii de știință au recoltat insulițe din corpurile donate și apoi au transplantat celulele în ficatul pacienților cu diabet de tip 1. Cu toate acestea, există un număr limitat de donatori, iar primitorii de transplant trebuie să ia medicamente puternice pentru tot restul vieții pentru a suprima sistemul imunitar și pentru a preveni respingerea noilor mini-organe. Ca urmare, numai pacienții care au nevoie de alte transplanturi, cum ar fi transplanturi de rinichi sau de ficat, primesc de obicei celule insulare donatoare.
Pacientul din noul studiu nu a fost diferit în acest sens. Ea a primit anterior un transplant de ficat și, la fel, a primit medicamente puternice de suprimare a sistemului imunitar. Cu toate acestea, noul tip de transplant de insuliță pe care a primit-o marchează un progres: spre deosebire de celulele din corpurile donate, celulele stem oferă o sursă potențial nelimitată de noi insulițe.
Celulele grefate în burtă au funcționat mai bine decât cele implantate în ficat de obicei, arătând „secreție de insulină îmbunătățită semnificativ”, a spus Deng. În plus, abdomenul este ușor accesibil și poate fi scanat folosind RMN. Aceasta înseamnă că celulele implantate pot fi ușor monitorizate pentru siguranță și îndepărtate dacă încep să cedeze, a adăugat el.
Noul studiu face parte dintr-un număr tot mai mare de dovezi că insulele derivate din celulele stem pot inversa diabetul de tip 1, cel puțin pentru o perioadă. De exemplu, Vertex Pharmaceuticals se dezvoltă insulițe derivate din celule stem embrionare și a demonstrat că aceste celule pot normaliza nivelul zahărului din sânge, cel puțin la câțiva pacienți testați până acum.
În timp ce noul tratament cu celule stem ar putea să nu se confrunte cu riscurile tradiționale asociate cu respingerea organelor, insulele transplantate ar putea fi totuși vizate pentru distrugerea de către sistemul imunitar. Pentru ca acest tratament să fie adecvat pentru mai mulți pacienți cu diabet zaharat de tip 1, oamenii de știință trebuie să găsească o modalitate de a face transplanturile de celule stem invizibile pentru sistemul imunitar fără utilizarea de imunosupresoare puternice.